上學(xué)，對于小石頭這家人來說，曾經(jīng)是個遙不可及的夢想。小石頭是一個脊髓性肌萎縮癥患兒，確診時被醫(yī)生告知有可能活不到兩歲，并且當時國內(nèi)無藥可治。不幸中的萬幸是，在小石頭尋醫(yī)問藥的這五年間，兩次國家醫(yī)保藥品目錄談判讓小石頭跨過了生死的門檻，也讓小石頭開始了全新的生活。今年9月，小石頭在社會各界的關(guān)懷下，順利地升入小學(xué)。面對新的生活，這個被疾病折磨了七年多但同時又被不幸和幸運同時眷顧的孩子和家庭怎樣了？
小石頭出生于2018年3月，今年7歲半。剛出生時小石頭和其他的孩子一樣，可愛健康。但8個月后，和同齡的孩子相比，小石頭的發(fā)育出現(xiàn)了問題。在輾轉(zhuǎn)了多家醫(yī)院后，一個醫(yī)生根據(jù)經(jīng)驗判斷這個孩子可能得了罕見病SMA，也就是脊髓性肌萎縮癥。
石頭爸爸說那一瞬間，他和妻子都感到了絕望。因為根據(jù)之前查到的資料，這個罕見病在當時的國內(nèi)還沒有特效藥。一些醫(yī)生和他講以目前的醫(yī)學(xué)條件，孩子幾乎沒有治愈的可能。石頭爸爸無法接受這樣的現(xiàn)實，一家人也無法放棄這個剛來到世界的小生命。但尋醫(yī)問藥的結(jié)果讓他們更加絕望，所有的醫(yī)生都說這個病在當時的國內(nèi)無藥可治。
后來，石頭爸爸聽說國外有一種特效藥，一針的價格在90萬左右，一年要打六針，那就是五百多萬的天價，而且在國內(nèi)還沒有渠道可以購買。
2019年初，一種可以治療SMA的特效藥諾西那生鈉注射液獲準進入中國，但是打一針要70萬，一年六針就是四百多萬。這對小石頭一家來說真的就是天價。石頭爸爸找到濟南醫(yī)保局詢問相關(guān)的醫(yī)保政策。那段時間，醫(yī)保目錄談判剛剛開始不久，在電視臺做記者的石頭爸爸加入了一個病友群，群里的人都特別期待諾西那生鈉能進入醫(yī)保。帶著大家的期待，石頭爸爸到北京有關(guān)部門去反映問題，希望這個藥能有機會進入到醫(yī)保藥品談判目錄。
但2019年，中國的醫(yī)保藥品目錄談判剛剛起步兩年，在和一些跨國藥企談判方面，經(jīng)驗還比較少，而很多罕見病的創(chuàng)新藥也才剛剛進入到中國市場。那一年，生產(chǎn)諾西那生鈉注射液的藥企沒有主動申報，這個藥最終就沒能進入到當年的醫(yī)保目錄談判。一家人看不到一點用藥的希望，但他們沒有一個人想放棄。在幾乎無望治愈的無助中，一家人只能通過給孩子進行不間斷的康復(fù)訓(xùn)練來延緩小石頭肌肉的萎縮。
2020年，SMA這種罕見病被更多的人所了解，也有更多的患者知道了這個特效藥。生產(chǎn)諾西那生鈉的藥企主動將藥價從一針70萬降到了55萬，小石頭一家還可通過買贈，以一針的價格換取一年六針的用量。小石頭在康復(fù)訓(xùn)練和針劑的作用下，肌肉萎縮明顯好轉(zhuǎn)。但接下來的藥費怎么辦？這在這個家里是個大家都不愿觸碰的話題。
2021年新一輪醫(yī)保藥品目錄談判開始啟動。諾西那生鈉的藥企主動申報，進入了醫(yī)保談判。罕見病藥品用量很小但研發(fā)投入巨大，價格從55萬降到3萬，醫(yī)保目錄談判的難度可想而知，被網(wǎng)友們稱為"靈魂砍價"的醫(yī)保目錄談判，就是希望通過國家的力量在患者，企業(yè)和醫(yī)?；鹬写罱ㄆ脚_，找到最佳平衡點。
這輪醫(yī)保藥品目錄談判成功后，諾西鈉生鈉的價格從55萬變成了3萬多，除去醫(yī)保報銷的部分，加上康復(fù)治療，小石頭每年的治療藥費降用到了十萬左右。這對一個普通的工薪家庭來說，意味著什么是不言而喻的。這次醫(yī)保目錄談判，讓小石頭一家人的生活和小石頭的身體情況徹底改變。
而諾西那生鈉這種特效藥也在納入醫(yī)保藥品談判目錄后，僅2022年在國內(nèi)的銷量就增長了2.6倍，當年就有2812名患者使用了14206針，分別是前一年的10.5倍和41.5倍。越來越多的SMA患者像小石頭一樣用上了這款救命藥。
2023年1月，在小石頭打到第九針的時候，第二款用于治療SMA救命藥利司撲蘭進入了醫(yī)保藥品目錄談判，讓小石頭一家人有了更多的選擇。
從無藥可用，到對天價醫(yī)藥費的絕望，再到醫(yī)保藥品目錄談判給他們帶來的平價藥的多重選擇。五年間，小石頭一家人見證了醫(yī)學(xué)的發(fā)展和醫(yī)保的政策紅利。小石頭一家成為醫(yī)保藥品目錄談判最大的受益者之一。
今年，小石頭上學(xué)了。讓石頭爸爸沒想到的是一所學(xué)校因為看了他拍的孩子的康復(fù)訓(xùn)練視頻，主動聯(lián)系了他們。學(xué)校不僅熱情地為小石頭入學(xué)主動打開了大門，為了方便小石頭在校學(xué)習(xí)，還在暑假做了厚厚的預(yù)案，濟南高新區(qū)教育文體部也開了專門的會議商量小石頭上學(xué)的事。
學(xué)校在小石頭班級的門前臺階鋪了坡道，班主任也把小石頭的座位安排在了進出門最方便的地方，在學(xué)校教職工停放電動車的地方還給小石頭的電動輪椅預(yù)留了車位。最暖心的是給陪讀的爺爺安排了專門的座位和休息室，小石頭在學(xué)校也一天天找到了適合自己的學(xué)習(xí)方式。
小石頭上學(xué)開了個好頭。但未來也還會面對很多新的難題?，F(xiàn)在小石頭每天下午還要去康復(fù)中心做訓(xùn)練，爺爺奶奶的年齡越來越大，今后的九年義務(wù)教育中，小石頭一家還一定會面對很多新的挑戰(zhàn)。
對于罕見病兒童來說，真正地融入社會，和普通孩子一樣學(xué)習(xí)和生活并不是一件容易的事。小石頭是個幸運兒，在父母、爺爺奶奶、社會愛心、國家醫(yī)保制度的托舉下，他在努力地向前走。
